김광수 하버드의대 교수 첫 임상
피부세포, 도파민 신경세포 변형
수영·사이클 가능한 운동능력
KAIST 제공
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재미 한인 과학자가 환자의 줄기세포를 이용해 파킨슨병을 치료할 수 있는 길을 열었다. 환자는 이식 수술 후 2년 동안 수영과 자전거를 탈 정도로 운동 능력이 회복됐다. 향후 10년 간 후속 임상연구가 성공적으로 진행되면 파킨슨병을 환자 맞춤형 세포치료로 해결할 수 있을 것으로 기대된다.
2일 KAIST에 따르면 KAIST 석·박사 졸업생인 김광수 미국 하버드의대 교수가 세계에서 처음으로 파킨슨병 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 변형, 뇌에 이식하는 방법으로 환자 맞춤형 줄기세포 임상 치료에 성공했다.
김 교수는 2017년과 2018년 미국 FDA(식품의약국) 최종 승인을 받아 2차례에 걸쳐 당시 69세 파킨슨병 환자에 도파민 신경세포를 면역체계의 거부반응 없이 작용하도록 세계 최초로 이식 수술을 진행했다. 이후 2년 동안 PET(양전자단층촬영), MRI(자기공명영상) 등의 추적 관찰을 통해 지난달 임상 치료에 최종 성공했다.
김 교수 연구팀은 '유도만능 줄기세포(iPS)' 제작 기술을 이용해 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 만들어 파킨슨병 환자 뇌에 주입했다. 이후 환자의 면역체계에 거부 반응이 없었고, 수술 이후 환자는 자신의 구두끈을 묶고, 수영과 자전거를 스스로 탔을 있을 정도로 운동능력을 회복했다.
이 같은 연구 결과는 지난달 14일 의학 분야의 세계적 학술지 '뉴잉글랜드 의학 저널'에 소개됐다.
파킨슨병 환자의 임상 치료 성공 소식은 뉴욕타임스, 로이터, 사이언스데일리 등 전 세계 유명 일간지에 일제히 보도돼 큰 주목을 받았다. 전 세계적으로 유도만능 줄기세포를 이용해 파킨슨병 환자 치료에 성공한 것은 이번이 처음이다. 특히 치료 과정에서 환자의 체세포를 안정적으로 줄기세포로 전환하고, 이를 다시 도파민 세포로 분화시킨 후 뇌에 이식해야 하기 때문에 유해성이나 부작용이 없어야 가능한 일이라는 점에서 임상 치료 성공에 큰 의미가 있다고 연구팀은 설명했다.
앞서 김 교수팀은 2009년과 2011년 각각 바이러스를 사용하지 않고 환자의 세포로부터 유도만능 줄기세포를 제작하는 기술을 최초로 개발, 파킨슨병 동물모델에 적용하는 데 성공했다. 또한 도파민 신경의 분화 메커니즘을 밝혀 줄기세포를 효율적으로 분화하는 원리를 제시한 데 이어, 그동한 개발한 기술을 바탕으로 만든 도파민 신경세포를 파킨슨 동물모델에 이식, 암세포 등의 부작용 없이 파킨슨병 증상이 현저하게 호전되는 것을 입증했다.
김광수 교수는 "앞으로 안전성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 임상시험이 필요하고, 미 FDA 승인을 위해 필요한 절차를 밟아야 한다"며 "10년 가량 후속연구를 계속 성공적으로 수행하면 맞춤형 세포치료가 파킨슨병 치료의 보편적인 치료방법으로 자리잡을 것"이라고 말했다.한편 김 교수는 KAIST 생명과학과 석·박사를 졸업한 후 미국으로 건너가 미국 MIT대 박사후연구원, 코넬대, 테네시대 교수를 거쳐 1998년부터 하버드대 의대 교수를 지내고 있는 신경과학과 줄기세포 분야의 세계적 석학이다.
이준기기자 bongchu@dt.co.kr
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